Исследование: генная терапия оказалась эффективна при лечении миксоматозного поражения митрального клапана

На 26-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в Лос-Анджелесе, Калифорния, были представлены результаты исследования преимуществ генной терапии RJB-01 (Rejuvenate Bio) при лечении миксоматозной болезни митрального клапана (ММВП) у собак.

В пилотном исследовании спаниелей породы кавалер-кинг-чарльз с ММВБ было показано замедление прогрессирования заболевания. Также выяснилось, что RJB-01 в сочетании с пимобенданом помогает уменьшить увеличение сердца у исследуемых собак.

Миксоматозное поражение митрального клапана — довольно распространённое у собак заболевание, особенно часто оно встречается именно у кавалер-кинг-чарльз-спаниелей. В конечном итоге прогрессирование болезни приводит к застойной сердечной недостаточности и летальному исходу.

Исследуемый препарат RJB-01 экспрессирует гены FGF21 и sTGFβR2 с помощью аденоассоциированной вирусной системы доставки. Эта терапия была проведена 17 собакам. За исследуемыми собаками велось постоянное наблюдение. У 12 спаниелей, получавших RJB-01 и пимобендан, наблюдалось замедление развития болезни по сравнению с теми пациентами, которых лечили по стандартной методике, то есть только пимобенданом, примерно на 600 дней. По сравнению с животными, получавшими плацебо, разница достигла более чем 800 дней.

У собак с ММВП часто наблюдается увеличение левого предсердия сердца из-за повреждения, вызванного неисправностью митрального клапана. Пимобендан ограничил увеличение размера сердца до 0,8 единиц в течение 28 месяцев. Согласно пресс-релизу, RJB-01 с пимобенданом смог уменьшить размер левого предсердия на 0,3 за аналогичный период времени, при этом у некоторых собак, включённых в исследование, болезнь вернулась к более ранней стадии.