Новое исследование предлагает перспективный метод лечения редкого заболевания костей

Учёные из Королевского ветеринарного колледжа (RVC) в сотрудничестве с биофармацевтической компанией UCB сделали важное открытие в лечении склеростеоза – крайне редкого генетического заболевания костей. Эта болезнь вызывает аномальное разрастание костной ткани, сращение пальцев, потерю слуха в раннем возрасте и другие тяжёлые симптомы, которые до сих пор можно было лечить только хирургическим путём.

В ходе исследования специалисты протестировали экспериментальный препарат LGK974, который блокирует ключевой сигнальный путь Wnt, связанный с формированием костей. Лабораторные испытания на клеточных культурах и мышах с искусственно вызванным склеростеозом показали многообещающие результаты. Препарат значительно снизил активность клеток, ответственных за избыточное костеобразование, и уменьшил патологическое утолщение костей, особенно в области черепа.

Особую ценность представляет тот факт, что данный метод потенциально может применяться для лечения заболевания костей на ранних стадиях у детей, что позволит избежать рискованных хирургических вмешательств. Исследователи подчёркивают, что это первый шаг к созданию лекарственной терапии для этого редкого и опасного заболевания.

Следующим этапом станет подготовка полного фармакологического досье для перехода к клиническим испытаниям на людях. Учёные отмечают, что данное открытие не только даёт надежду пациентам со склеростеозом, но и вносит важный вклад в понимание фундаментальных механизмов костеобразования.

Статья опубликована на портале Bone Research.

Источник: rvc.ac.uk

Подпишитесь прямо сейчас на наш телеграм-канал, чтобы следить за ветеринарными новостями.